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一、建议代表
李志平
二、事由
罕见病是一类发病率低且患病人数极少的疾病。全球有7 000余种罕见病，其超过半数罕见病患者是儿童，大约30%的患儿存活率在5年以内且仅有不到5%的罕见病有药物治疗。罕见病对每个患病家庭来说都是灾难性疾病，满足罕见病患者的健康需要是我国加强健康治理和医疗保障体系建设应有之义。
罕见病主要以药品治疗为主，因治疗药品少且难以获得被称为“孤儿药”，以两批罕见病目录207种罕见病为例，截止2023年底，41%（85种）的罕见病面临“全球无药”的困境，而高达71%（147种）的罕见病面临“国内无药”的困境。罕见病治疗药物不足的原因有，一是我国罕见病药品研发投入不足，研发能力相对较弱，针对罕见病的创新药物大多从国外引进或进口，同时，受罕见病药品投入高回报周期长以及市场环境等因素的影响，罕见病药品研发企业积极性不高；二是罕见病药品通常定价高，基本医保保障力度有限，患者负担沉重；三是罕见病用药的最后一公里不通畅，有些罕见病药品已经纳入国家医保目录，但患者用不上，其中既有地方医保落实国家政策不及时的问题，也有医保制度与医院考核不协同的问题，影响了药物的可及性。
三、建议
鉴于此，提出以下几点建议：
（一）完善罕见病用药多层次保障体系，探索建立罕见病药物专项保障基金。为破解“基本医保保基本”在罕见病高额保障的困境，财政、医保、卫生、药监、海关、民政、慈善等部门应协商共治，建立长效的罕见病用药保障机制。建议以基本医疗保险为基础，各地大病保险、商业健康保险为补充，医疗救助及社会慈善捐赠为托底，建立政府主导、多方筹资、社会参与的罕见病筹资保障机制。其次，为保证罕见病用药保障机制的可持续发展，建议通过中央转移支付专项资金和地方自筹资金，地方层面，建立省级政府罕见病专项基金，对基本医疗保障尚不具备保障条件的医疗费用予以保障；省级层面，出台青海省罕见病专项基金建立的基本原则、发展目标和具体实施细则，逐步建立省级罕见病专项基金。此外，可借鉴国际经验，拓宽烟草税、彩票收入、儿童慈善基金会等作为罕见病新兴筹资来源。
（二）畅通罕见病药物进院“绿色通道”，解决最后一公里问题。目前罕见病省级医疗协作网医院由于受“药占比”和“医保总控”等绩效考核指标约束，未能完全配备罕见病治疗所需的药品。同时，受安全用药管理规定等影响，部分医院不接受患者外购药在院内使用，使患者难以在就近医疗机构使用从少数已配备罕见病药品的异地医疗机构或定点零售药店购买的罕见病药品。建议落实罕见病用药单独管理、优先挂网等政策，在确保安全合理用药的基础上，对于医保目录内的罕见病药品实施“双通道”管理，简化罕见病用药进院流程，借助全国诊疗协作网，实施定点管理，建立定医院、定医生、定患者、定药店的工作机制，允许患者在定点药店购药与报销。同时，明确规定罕见病诊疗协作网医院的罕见病用药费用不纳入医院“药占比”和“医保总控”等财务绩效考核指标，不受医保支付改革等影响。